NGS-ARN habilitatteràpia:-cicle complet d'investigació i desenvolupament i industrialització
La solució NGS és asolució integral de detecció de precisió dissenyada per a fàrmacs-d'avantguarda d'ARN com ara la teràpia d'ARNm, la teràpia de siRNA i la teràpia d'edició d'ARN. Se centra en la precisió de la seqüència, la integritat i l'estabilitat genètica de les molècules d'ARN. Mitjançant tres tecnologies bàsiques-seqüenciació d'ARNm, anàlisi de variants ultra-rares i avaluació de la integritat de l'ARN-cobreix tot el procés de control de qualitat de la teràpia d'ARN, des de la investigació i desenvolupament primerencs, la producció pilot fins a la comercialització. Això ajuda les empreses a superar els colls d'ampolla en el desenvolupament de fàrmacs d'ARN, complir els requisits de compliment normatiu global i garantir la seguretat i l'eficàcia del producte.
ProvaContingut del servei
• Contingut de prova:Determinació de la-seqüència de longitud completa: utilitzant la tecnologia d'ARN-seq d'alta-fidelitat, la seqüència d'ARNm de-longitud completa s'analitza completament per verificar l'exactitud de les seqüències de codificació i descodificació (UTR) i per detectar anomalies de la seqüència com ara mutacions puntuals, insercions i insercions;
•Anàlisi d'isòmers: Per a molècules complexes d'ARNm, identifiqueu els tipus i proporcions d'isòmers d'empalmament alternatius i avalueu el seu impacte en la funció del fàrmac;
Verificació de la consistència de la seqüència: compareu les seqüències d'ARNm de diferents lots de producció i en diferents condicions d'emmagatzematge per garantir l'estabilitat de la seqüència entre lots i durant la vida útil;
Avantatges tècnics: cobertura de la seqüència > 99 %, precisió d'alineació de seqüències superior o igual al 99 % i pot capturar amb precisió les variacions de la seqüència d'abundància baixa-.
• Capacitats de detecció:Pot identificar amb precisió variants extremadament rares amb baixa freqüència (com ara mutacions puntuals rares, seqüències quimèriques i variants relacionades amb la degradació-).
• Suport tècnic:El sistema utilitza una seqüenciació ultra-profunda combinada amb algorismes bioinformàtics propietaris per filtrar eficaçment el soroll de fons i millorar la precisió de la detecció de variants rares.
La integritat de les molècules d'ARN determina directament la seva eficiència de traducció i efecte terapèutic, i és un indicador clau per al control de qualitat de la teràpia d'ARN.
Verificació-de la integritat completa:La relació de longitud-completa de les molècules d'ARNm/siRNA s'avalua mitjançant l'electroforesi capil·lar i l'anàlisi de la cobertura d'ARN-seq per identificar productes truncats i de degradació;
Anàlisi d'estabilitat de l'estructura secundària:Es va utilitzar un algorisme de predicció de plegament d'ARN combinat amb verificació experimental per avaluar la integritat de l'estructura secundària de la molècula d'ARN, evitant l'impacte de les anomalies estructurals en el lliurament i la funció;
Àmbit d'aplicació de les proves
teràpia d'ARNm
Vacunes d'ARNm COVID-19, vacunes d'ARNm terapèutiques contra el càncer, fàrmacs d'ARNm de substitució de proteïnes, etc.
Teràpia d'ARN petit
fàrmacs siRNA, imitadors/inhibidors de miRNA, etc.;
Teràpies d'edició d'ARN
Medicaments d'edició d'ARN mediats per CRISPR-Cas13-, teràpies de modificació d'ARN mediades per enzims ADAR, etc.
Altres teràpies d'ARN inclouen
fàrmacs d'ARN circular, teràpies llargues d'ARN no-codificant (ARNlnc) i fàrmacs aptàmers d'ARN.